사람은 크기에 따라 60조에서 100조개 정도의 세포로 이루어져 있으며 각 세포는 모두 동일한 유전자를 가지고 있다. 그러나 각 조직을 이루는 세포들은 활동하는 유전자가 다르게 존재하기 때문에 뼈세포, 혈액세포, 심장세포 등 모양, 기능이 다른 약 210여가지의 세포로 분화되어 있다.
수정된 후 약 5내지 6일 뒤에 나타난 세포들 덩어리는 아직 유전자들이 다르게 기능하여 분화되지 않은 상태이기 때문에 온갖 종류의 세포로 분화될 잠재력을 가지고 있는데 이들이 바로 배아줄기세포로 만능세포라고도 부르게 된다.
이미 분화가 완료된 세포들을 병든 조직에 이식하면 죽게되지만 배아줄기세포를 이식하면 환경에 따라 필요한 세포로 분화되기 때문에 치료 역할을 할 수 있다. 1998년 미국 위스콘신대 제임스 톰슨 박사는 처음 배아줄기세포를 분리하였고 다음과 같이 말했다. "이론상으로 줄기세포를 하나의 장기로 만들 수 있지만 이는 매우 복잡한 작업이고 오히려 병든기관을 건강한 세포로 땜질해 수리하는 것이 현실적이다."
배아줄기세포를 만드는 방법은 3가지 정도가 있다. 1) 불임시술 뒤 남은 냉동배아, 2) 유산된 태아, 3) 복제인간을 만드는 전단계인 복제 배아를 통해서 얻을 수 있다.
한편 인간의 몸에는 백혈구나 적혈구를 만들어내는 조혈모세포나 피부를 만들어내는 피부줄기세포 등이 몸 곳곳에 존재한다. 이들은 배아줄기세포와 구분해 성체줄기세포 혹은 다능세포라고 부른다. 최근에 이들 다능세포도 배아줄기세포와 마찬가지로 다른 장기의 세포를 만들 수 있다는 연구결과가 나오고 있다.
1998년 조혈모세포가 근육세포로 바뀌었다는 연구결과가 나온 이후 2000년에는 간세포로 분화됨이 보고되었다. 더구나 쥐의 실험에서 뼈속 줄기세포를 뇌에 이식한 경우 신경세포로 바뀌었다는 실험결과도 나왔다. 하지만 성체줄기세포를 이식할 경우 면역거부 반응이 적다는 장점은 있지만 배아 줄기 세포처럼 병든 조직을 신속히 대체할 수 있는지는 아직 불투명하다고 한다.
치료목적에 이용하기 위한 작업은 단순하지 않다. 우선 줄기세포를 분리한 다음 한 동안 줄기세포가 분화되지 않도록 유지하여야 한다. 또한 원하는 조직으로 분화시키기 위해서는 특정 유전자가 활성화 되도록 해야 하는데 이 부눈은 유전체 연구와 밀접한 관계가 있다. 요는 특정 세포의 분화과정 메카니즘의 규명이 선행되어야 한다.
